肾性贫血迎来革命性口服药！恩那司他临床数据惊艳，破解贫血困局

恩那司他(Enarodustat，商品名：恩那罗®)是一种创新型口服小分子药物，属于低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)类药物。

恩那司他

Enarodustat

作用机制: 恩那司他属于新一代的HIF-PHI。它通过抑制脯氨酰羟化酶的活性，稳定细胞内的低氧诱导因子（HIF）。HIF的积累能够模拟人体在低氧环境下的生理反应，进而促进内源性促红细胞生成素（EPO）的产生，同时改善铁的吸收和利用，最终达到纠正贫血的目的。这种机制更接近人体自然的生理调节过程。

相比现有的促红细胞生成素替代药物如红细胞生成刺激剂(ESA)联合静脉铁剂的治疗方案，恩那司他作为口服制剂，具有治疗机制明确、患者依从性高等优势 。

研发背景: 恩那司他最初由日本烟草产业株式会社（Japan Tobacco Inc., JT）及其子公司Torii Pharmaceutical Co., Ltd.（鸟居药品株式会社）共同研发。

恩那司他于2019年11月在日本提交上市申请，于2020年9月获得日本药品医疗器械局(PMDA)批准上市。在日本市场，该药商品名为 Enaroy® (エナロイ®)，用于治疗成人CKD患者的肾性贫血，覆盖了透析和非透析患者。这是该药物在全球范围内的首次批准。

Enaroy® (エナロイ®)

在中国市场，深圳信立泰药业股份有限公司于2019年12月与日本烟草公司签订协议，获得了恩那司他在中国市场(包括香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区)的独家许可使用权。

2023年6月7日，信立泰宣布其恩那司他片(恩那罗®)获得国家药品监督管理局(NMPA)签发的药品注册证书，适应症为非透析的成人慢性肾脏病(CKD)患者的贫血治疗。这标志着该药成为中国国内第二个上市的HIF-PHI类药物，第一个是阿斯利康的罗沙司他。

信立泰于2022年1月3日宣布，其递交的恩那司他片申报上市申请已获得药监局受理(受理号：CYHS2102354/CYHS2102355/CYHS2102356) 。2023年6月，肾性贫血新药"恩那司他片"（恩那罗®）获得国家药品监督管理局签发的药品注册证书，药品批准文号：国药准字H20233662、国药准字H20233663、国药准字H20233664 。

恩那司他片上市申请

恩那度司他的临床数据显示良好的疗效和安全性。在2023年美国肾脏病学会(ASN)大会上，中国研究者首次发布了恩那度司他在中国3期临床研究的数据 。研究证实了该药在非透析、腹膜透析和血液透析的肾性贫血患者中的安全性和有效性。

恩那司他的专利原始持有方为Japan Tobacco，其为该药物的发明者和最初开发者。

专利：WO 2011007856A1 (日本烟草株式会社)

恩那司他的关键专利

2019年12月，深圳信立泰药业股份有限公司与日本烟草公司(JT)签订协议，获得了"Enarodustat"(JTZ-951)在中国市场的独家许可权。该协议覆盖中国大陆、台湾、香港及澳门地区，专门针对肾性贫血适应证。

恩那司他片是新一代HIF-PH抑制剂，作为罗沙司他的升级版药物，具有明确的改善贫血机制。其双重作用机制使其能促进内源性促红细胞生成素的生成，同时改善铁的利用。凭借良好的安全性和有效性，该药能显著提高患者依从性，为其在肾性贫血治疗市场提供了较强竞争力。

中国慢性肾脏病(CKD)患病率约占成年人群的10.8%，约1.2亿人，其中50%以上患者合并贫血。这一广阔的患者基础为恩那司他片提供了巨大的市场潜力。据预测，恩那司他片峰值销售额有望超过30亿元。

恩那司他片作为国内第二个上市的HIF-PHI类药物，刚刚进入市场但发展迅速。药智网数据显示，该药在国内医院2024年前3季度的销售额已达0.54亿元，市场增速较快。相比之下，其主要竞争对手罗沙司他胶囊在2023年的销售额为14.37亿元，同比增长15.76%。

恩那司他在治疗慢性肾脏病相关贫血市场的主要竞争对手包括：传统的促红细胞生成剂（ESAs），如重组人红细胞生成素（rHuEPO）和达贝泊汀α（DA）。然而，ESAs的使用存在一些局限性和潜在风险，例如可能增加心血管事件和高血压的风险。此外，还有其他已在日本获批的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，如罗沙司他、达普司他、非罗司他和莫利司他。

恩那司他与治疗慢性肾脏病相关贫血的主要竞争对手比较

在中国市场，恩那司他片与阿斯利康的罗沙司他构成直接竞争关系，共同瞄准肾性贫血这一巨大市场。

慢性肾脏病在全球范围内的发病率不断上升，加之人口老龄化趋势加剧，预示着对肾性贫血治疗药物的需求将持续增长。这一市场动态为HIF-PHI类药物创造了广阔的市场空间，使其在未来肾病并发症治疗领域具有显著的商业潜力。

CATO可提供恩那司他杂质对照品，支持相关企业的研发、注册申报和质量监控工作，助力恩那司他及其仿制药在肾性贫血治疗领域的安全应用与健康发展。