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玛伐凯泰(Mavacamten)是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者,以改善患者的功能和症状。
玛伐凯泰通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性,可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成,同时促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态,从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。
在EXPLORER-CN III期临床试验中,玛伐凯泰在中国梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的Valsalva 左心室流出道峰值压差、左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面均显示出改善。
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